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Cinq façons d’introduire CRISPR dans le corps

Cinq façons d’introduire CRISPR dans le corps

Les scientifiques étudient différents mécanismes de diffusion de l’outil d’édition génétique, des gels topiques aux greffes cutanées.

la technologie d’édition génétique CRISPR a le potentiel de traiter – et peut-être de guérir – un certain nombre de maladies. Mais pour que l’analyse ADN se fasse en vous, le CRISPR doit trouver son chemin jusqu’ à la bonne partie du corps.

Cela signifie surtout qu’il faut obtenir une protéine de coupe d’ADN appelée Cas9, normalement présente dans les bactéries, pour qu’elle fonctionne dans vos cellules. Pour ce faire, les chercheurs essaient des techniques de prestation surprenantes. En voici quelques-unes:

Gels et crèmes:

Parmi les premières tentatives d’utilisation du CRISPR chez l’homme, il y a un essai prévu en Chine pour le traitement du papillomavirus humain, l’infection sexuellement transmissible la plus fréquente. La plupart des infections ne causent aucun symptôme et disparaissent d’elles-mêmes, mais si elles persistent, le VPH peut causer le cancer du col de l’utérus et d’autres cancers. Il existe un vaccin pour prévenir le VPH, mais il n’existe pas de traitement pour les personnes qui ont déjà le virus. Des chercheurs chinois mettent au point un gel contenant de l’ADN codé pour les machines du CRISPR. Le traitement topique est conçu pour inactiver les gènes viraux du VPH tout en laissant intact l’ADN des cellules saines. L’essai recrutera des femmes infectées par le VPH; elles recevront le gel deux fois par semaine pendant quatre semaines. Le gel sera appliqué directement sur le col de l’utérus.

Boire ou manger CRISPR :

La résistance aux antibiotiques augmente aux États-Unis et dans le monde entier, à tel point que certaines infections bactériennes deviennent mortelles. Comme alternative aux antibiotiques traditionnels, une pilule CRISPR ou un liquide buvable pourrait être une nouvelle façon de combattre ces germes. Jan-Peter Van Pijkeren, de l’Université du Wisconsin-Madison, et des jeunes pousses comme Eligo Bioscience et Locus Bioscience, mettent au point des thérapies CRISPR qui recommandent aux bactéries nocives de faire des coupes fatales dans leur propre ADN. Le mécanisme CRISPR serait ajouté aux « bonnes » bactéries, ou probiotiques, qu’une personne pourrait avaler sous forme de pilule ou de liquide. Contrairement aux antibiotiques, qui tuent à la fois les bactéries nocives et bénéfiques, un probiotique CRISPR buvable ou comestible serait spécifique à l’infection bactérienne d’un patient, ne tuant que les germes nocifs.

Injections d’oreille:

Zhen-Yi Chen, spécialiste de l’oreille à Harvard, s’intéresse à savoir si le CRISPR pourrait inverser la tendance à la perte auditive progressive. Les cellules ciliées dans l’oreille interne sont ce qui captent le son et nous permettent d’entendre. Ces cellules peuvent être endommagées par une trop grande exposition à des bruits forts ou par un défaut dans l’ADN d’une personne. C’est ce dernier point que Chen espère traiter avec le CRISPR. Il a fait des injections directes de CRISPR à des souris dans leurs oreilles pour désactiver un gène appelé TCM1. Les souris traitées entendaient encore à l’âge de deux mois. Ensuite, Chen espère essayer son approche des cochons.

Greffes de peau :

Les timbres cutanés CRISPR pourraient être un moyen sans aiguille de prendre en charge le diabète de type 2. Des chercheurs de l’Université de Chicago ont utilisé les greffes de peau sur des souris pour réduire l’obésité et la glycémie. Dans le diabète de type 2, la glycémie d’une personne est trop élevée parce que l’organisme ne peut pas produire d’insuline ou résister à ses effets. L’insuline est une hormone qui régule la glycémie. Avec le CRISPR, les scientifiques ont modifié un gène qui produit une hormone nécessaire à la production d’insuline. Ils ont ensuite inséré le gène dans les cellules de la peau, ont fait croître les cellules en laboratoire et ont greffé la peau altérée sur des souris. Après avoir consommé un régime alimentaire riche en graisses, les souris porteuses de greffes cutanées CRISPR ont pris moins de poids qu’un groupe témoin qui n’en a pas reçu. Ils ont également montré moins de résistance à l’insuline, un précurseur du diabète de type 2. Xiaoyang Wu, professeur agrégé à l’Université de Chicago, affirme que les greffons pourraient également être utilisés pour d’autres maladies. Pour les patients diabétiques, dit-il, le plus grand avantage est qu’ils n’auraient pas à s’injecter de l’insuline quotidiennement.

Thérapie « Ex vivo »:

De nombreuses thérapies CRISPR impliquent probablement de modifier les cellules du patient à l’extérieur du corps – ou « ex vivo » – puis de les réinjecter dans le corps. Pour certaines maladies, les scientifiques voudront peut-être n’appliquer la modification des gènes que pour sélectionner des cellules ou des tissus dans l’organisme, comme les cellules de la moelle osseuse. La thérapie génique ex vivo permet aux chercheurs d’enlever certaines cellules, de les appliquer au CRISPR et de les cultiver en laboratoire. Cela permet également à ceux qui préparent les cellules d’observer si l’édition du gène a réellement fonctionné avant de remettre les cellules modifiées dans le corps. Cette approche a été étudiée dans le cadre d’essais cliniques de certaines thérapies géniques traditionnelles, qui utilisent un virus modifié pour faire passer du matériel génétique dans le corps. Les chercheurs pensent que cette méthode pourrait être efficace pour traiter la drépanocytose.

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