Pour les grandes pharmacies, le patient parfait est riche, malade en permanence et un preneur de pilules quotidien. La médecine se rétablira-t-elle un jour ?

Clayton Dalton, résident médical à l’hôpital général du Massachusetts à Boston, pointe un doigt soupçonneux sur le business de la pharmacie.

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Il y a quelques années à peine, l’infection par le virus de l’hépatite C garantissait une mort lente et certaine pour beaucoup. Les traitements disponibles étaient efficaces chez environ la moitié des patients, et les effets secondaires pouvaient être terribles. Les choses ont changé en 2014, lorsqu’un nouveau médicament appelé Harvoni a été approuvé pour traiter l’infection. Avec des taux de guérison approchant 99% et beaucoup moins d’effets secondaires, le médicament est devenu un blockbuster instantané. Les ventes ont atteint 13,8 milliards de dollars en 2015.

Mais une chose étrange s’est produite – les ventes ont commencé à chuter précipitamment. Harvoni, en conjonction avec quatre autres médicaments contre l’hépatite C, ne devrait générer que 4 milliards de dollars cette année, soit trois fois moins en autant d’années. Cette baisse est due en partie à l’arrivée de nouveaux concurrents sur le marché. Mais selon les analystes de Goldman Sachs, une autre raison pourrait être que le taux de guérison du médicament érode son propre marché.

Dans un rapport privé divulgué aux médias en avril 2018, les analystes de Goldman Sachs mettent en garde contre les investissements dans des sociétés pharmaceutiques ou biotechnologiques visant à développer des remèdes purs et simples, et citent Harvoni comme étude de cas. C’est un point simple à faire valoir – si le profit est votre objectif, alors un produit qui éradique sa propre demande pourrait ne pas être un investissement judicieux.

Même si ça sonne terrible, ce n’est pas une perspective néfaste. L’écrasante majorité du développement pharmaceutique a lieu aux États-Unis ou dans d’autres économies de marché à l’étranger, où l’industrie privée est le moteur du progrès. Et l’industrie, aussi bien dans le secteur pharmaceutique que dans toute autre activité, est à la recherche de revenus plutôt que du bien commun (Monsanto). Beaucoup d’avantages peuvent découler de cet arrangement, mais il s’agit en quelque sorte d’une externalité par rapport à la puissante incitation à faire de l’argent.

La prédominance du marché dans les soins de santé aux États-Unis a pris beaucoup de balles pour promouvoir le profit plutôt que la qualité, et pour augmenter les coûts.

Mais il y a un ensemble de questions plus profondes concernant la façon dont le marché influence – ou déforme, peut-être – le fondement même des soins de santé et de la médecine. Dans un système principalement axé sur le profit, certaines maladies ou traitements doivent attendre simplement parce qu’ils ne sont pas lucratifs. Et comment un tel système peut-il faire autre chose que de favoriser les revenus par rapport aux patients ?

L’un des exemples les plus convaincants de la façon dont les incitations au profit peuvent fausser le développement des médicaments a ses origines, curieusement, dans la populaire série télévisée Quincy, M E (1976-1983). Dans un épisode diffusé le 4 mars 1981, le célèbre acteur américain Jack Klugman jouait un médecin légiste de Los Angeles qui enquêtait sur le suicide d’un garçon atteint du syndrome de Gilles de la Tourette, une maladie neurologique qui provoque des tics incontrôlables et des débordements verbaux grossiers. Au cours de l’épisode, des audiences du Congrès ont eu lieu afin de déterminer pourquoi il n’y avait pas de médicaments disponibles pour cette maladie. Des représentants fictifs de l’industrie pharmaceutique ont expliqué que de nombreuses maladies, y compris Gilles de la Tourette, étaient considérées comme suffisamment rares pour qu’il n’y ait aucune incitation financière à développer des médicaments.

L’épisode a touché au cordon ombilical national, et Klugman a été invité à témoigner devant un véritable groupe d’experts du Congrès sur la même question – l’absence de traitements pour les maladies rares ou « orphelines ». Le New York Times a publié le témoignage de Klugman. L’opinion publique s’est ralliée et le Congrès a adopté la Loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act) en 1983.

Le projet de loi incitait l’industrie pharmaceutique à mettre au point des traitements pour les maladies rares, y compris d’importantes subventions pour les coûts de développement, une approbation réglementaire accélérée et sept années d’exclusivité commerciale – un monopole temporaire. Le projet de loi a été largement considéré comme un succès. Avant son passage, il n’existait que 10 médicaments pour les maladies orphelines ; en 2014, ce nombre était passé à plus de 450.

Par d’autres mesures, cependant, la Loi sur les médicaments orphelins a eu trop de succès. Les mesures incitatives de la Loi, combinées au fait que les compagnies pharmaceutiques peuvent fixer le prix qu’elles veulent pour un médicament aux États-Unis, ont rendu le marché des médicaments pour maladies orphelines étonnamment rentable. Un médicament contre la leucémie appelé Gleevec est devenu l’un des premiers médicaments orphelins à succès lorsqu’il a fait ses débuts en 2001 pour un montant sans précédent de 26 400 $ par année, ce qui démontre à quel point les médicaments orphelins peuvent être lucratifs. Aujourd’hui, Gleevec se vend près de 150 000 $ par année, pour un chiffre d’affaires total de près de 5 milliards de dollars. Mais ce n’est même pas l’un des 10 médicaments orphelins les plus chers, dont beaucoup se vendent plus de 500 000 $ par année. Une analyse de Thomson Reuters a révélé que les « arguments économiques et d’investissement pour le développement de médicaments orphelins « étaient » plus favorables que pour les médicaments non orphelins « . En d’autres termes, les compagnies pharmaceutiques gagnent beaucoup plus d’argent en créant des médicaments orphelins qu’en développant de meilleurs traitements pour des maladies plus courantes.

Les médicaments orphelins illustrent comment les incitations financières faussent le développement de traitements d’une manière qui n’apporte pas toujours le plus grand bénéfice.

L’industrie a compris le message. En 2010, 30 % des nouveaux médicaments approuvés par la FDA concernaient des médicaments orphelins, même si toutes les maladies orphelines ne touchent ensemble qu’environ 10 % de la population. Les ventes de médicaments orphelins étaient tout aussi disproportionnées, représentant plus de 13 % de toutes les ventes de médicaments en 2012. Par conséquent, le marché des médicaments orphelins devrait croître deux fois plus vite que l’ensemble du marché des médicaments d’ordonnance d’ici 2022.

Kenneth Kaitin, directeur du Tufts Center for the Study of Drug Development, pense qu’il s’agit d’un problème grave. Les maladies humaines dans le monde ne sont pas une collection de maladies rares « , a-t-il dit à Clayton Dalton. Il s’agit d’une collection de maladies courantes – maladies cardiovasculaires, obésité, diabète. Et en ce moment, le marché pousse [l’industrie] vers ces maladies rares et s’éloigne des problèmes beaucoup plus courants qui affectent beaucoup plus de gens.

Par conséquent, M. Kaitin indique que moins de ressources sont investies dans de nouveaux traitements pour ces problèmes courants. Il cite les maladies cardiovasculaires comme exemple, où la recherche sur les nouveaux traitements a perdu de l’élan au cours des dernières années, alors même que les maladies cardiovasculaires demeurent l’une des principales causes de décès. Les maladies infectieuses tropicales ont longtemps souffert d’un manque d’incitations financières pour le développement de traitements. Les antibiotiques sont un autre exemple – malgré le besoin urgent de nouveaux antibiotiques en raison de la résistance croissante, peu d’entreprises sont intéressées parce qu’elles ne voient pas le potentiel de profits importants. Cela nous conduit vers une « crise énorme dans un avenir proche », selon Kaitin.

Les médicaments orphelins illustrent comment les incitations financières faussent le développement de traitements d’une manière qui n’apporte pas toujours le plus grand bénéfice. Avant l’adoption de la Loi sur les médicaments orphelins, les maladies rares n’attiraient pas les développeurs de médicaments, malgré les besoins humains réels. Et après la loi, bien que de nombreuses personnes souffrant de maladies rares en aient bénéficié, des préoccupations plus pressantes ont été mises de côté dans la recherche du profit.

Le marché peut également influencer les choix de mode de vie et les interventions en matière de santé qui ne sont pas si faciles à commercialiser et à vendre sous forme de pilule. Ici, l’histoire de la maladie au 20e siècle a suivi deux grands arcs.

  • Les décès dus aux maladies infectieuses ont chuté rapidement, en raison des progrès radicaux en matière d’assainissement et de santé publique au XIXe siècle
  • La mise au point d’antibiotiques et de vaccins au XXe siècle. À mesure que les maladies infectieuses diminuaient, d’autres maladies chroniques sont devenues courantes – maladies cardiovasculaires, diabète, accidents vasculaires cérébraux, cancer.

La question de savoir pourquoi ces maladies sont apparues était obscure au début, mais le développement rapide de la science médicale au début du XXe siècle a permis aux scientifiques de commencer à démêler leurs mécanismes. Et une fois que les mécanismes d’une maladie ont commencé à livrer leurs secrets, les chercheurs pouvaient mettre au point des médicaments à traiter.

Le premier d’entre eux était l’insuline, qui a été extraite d’une bouillie de pancréas de chien en 1921 par un chirurgien canadien nommé Frederick Banting. L’année suivante, Banting a démontré son efficacité dans le traitement du diabète humain et a passé un contrat avec la société pharmaceutique Eli Lilly pour produire et commercialiser le médicament. Le partenariat serait de bon augure – l’insuline est devenue un succès commercial et médical majeur, assurant à Eli Lilly une position dominante dans l’industrie et à Banting un prix Nobel.

Le partenariat de Banting avec Eli Lilly avait également une signification historique plus profonde. L’entreprise a été parmi les premiers à produire des médicaments de haute qualité à l’usage des médecins, par opposition aux médicaments « brevetés » courants et douteux que vendent les vendeurs d’huile de serpent.

Eli Lilly a été le pionnier de l’utilisation de plusieurs pratiques modernes, comme le contrôle de la qualité, l’étiquetage des ingrédients et les capsules de gélatine.

Eli Lilly est devenu le prototype de l’entreprise pharmaceutique moderne. Sa collaboration avec Banting laisse présager le développement d’un partenariat entre médecins, scientifiques et industriels qui reste à ce jour le mode dominant pour le développement de nouveaux traitements.

Même si la science médicale a fait avancer ses efforts pour mettre au point des médicaments, on ne sait toujours pas pourquoi ces maladies chroniques sont apparues. Cela a commencé à changer avec un événement décisif dans les dernières semaines de la Seconde Guerre mondiale – la mort subite du président Franklin Roosevelt à la suite d’un accident vasculaire cérébral en avril 1945. Il n’avait que 63 ans.

Roosevelt souffrait d’hypertension et d’insuffisance cardiaque, selon son médecin, qui n’avait pas grand-chose d’autre à offrir que le repos au lit. Au lendemain de sa mort, le manque de connaissances sur les causes sous-jacentes des maladies cardiovasculaires a attiré l’attention nationale. Le successeur de Roosevelt, le président Harry Truman, a signé la Loi nationale sur le cœur en 1948, créant un nouvel Institut national de cardiologie et parrainant une étude longitudinale sur les maladies cardiovasculaires.

C’est un paysage qui découle naturellement des prémisses que les soins de santé devraient être une industrie et non un service.

L’étude Framingham Heart Study a été lancée plus tard dans l’année. Les scientifiques ont recueilli beaucoup d’information auprès des participants de Framingham, au Massachusetts, et les ont suivis au fil du temps, à la recherche de facteurs susceptibles de prédire les maladies cardiovasculaires. C’est à Framingham que les chercheurs ont découvert que le tabagisme, l’hypertension artérielle, l’hypercholestérolémie et l’obésité étaient associés aux maladies cardiovasculaires et que l’exercice était protecteur.

L’étude Framingham a révolutionné les attitudes à l’égard de maladies comme l’hypertension et les maladies cardiovasculaires. Avant Framingham, les médecins considéraient ces problèmes comme une simple fonction du vieillissement, et tout aussi inévitable – l’idée d’un  » facteur de risque  » n’existait même pas. Mais après, il était évident que ces maladies sont apparues à partir de facteurs sur lesquels on pouvait intervenir.

Framingham a donné un aperçu des facteurs liés au mode de vie qui pourraient être associés aux maladies chroniques, mais son héritage serait l’utilisation de médicaments pour cibler les facteurs physiologiques qu’il a découverts, comme le cholestérol et la tension artérielle. Les changements de comportement comme la perte de poids, l’exercice et une saine alimentation ont reçu moins d’attention, même si les recherches contemporaines appuient l’idée que leurs contraires – obésité, sédentarité et mauvaise nutrition – augmentent considérablement le risque de maladies chroniques. Les facteurs environnementaux ont également été laissés de côté, comme la pollution de l’air et ses effets sur l’asthme.

Il n’est pas difficile de comprendre pourquoi ces éléments ont reçu moins d’attention. Dans les années 1950 et 1960, les soins de santé américains étaient déjà presque entièrement commercialisés comme des marchandises. Le partenariat entre la science et l’industrie qui a commencé avec le travail de Banting avec Eli Lilly était en plein effet, et une foule de nouveaux médicaments étaient produits pour gérer les maladies chroniques.

L‘industrie de l’assurance maladie était également en plein essor – en 1958, 75 % des Américains avaient une assurance maladie privée conçue pour couvrir les hospitalisations et les médicaments sur ordonnance, et non pour développer de saines habitudes de vie. Et le modèle dominant pour la rémunération des médecins était la rémunération à l’acte, selon laquelle les médecins sont payés pour l’intervention plutôt que pour la prévention.

Tous ces facteurs – du partenariat précoce entre l’industrie et la science par Eli Lilly et Banting, à l’héritage de Framingham dans notre traitement des facteurs de risque physiologique, à la conception du système actuel de remboursement des médecins et d’assurance maladie – signifiait que les médicaments, qui pouvaient être achetés et vendus, étaient prioritaires sur les changements de style de vie, ce qui n’était pas possible.

Pour de nombreuses maladies, ce système a été efficace. La mortalité due aux maladies cardiovasculaires a chuté rapidement, et nous avons maintenant des douzaines de médicaments pour gérer le diabète et l’hypertension artérielle. L’espérance de vie a augmenté de 30 ans depuis 1900. Mais les médicaments qui nous ont permis d’obtenir ces résultats n’offrent pas un remède, mais plutôt un contrôle sans s’attaquer à la cause sous-jacente. Par conséquent, les patients doivent souvent les prendre à vie. Et cela s’est avéré extrêmement fortuit pour les entreprises qui fabriquent ces médicaments. Les statines, (pour baisser le taux de cholestérol) par exemple, devraient avoisiner les 1 000 milliards de dollars de ventes d’ici 2020. Les compagnies d’assurance en profitent également, car la réglementation leur permet de prendre un pourcentage fixe des dépenses comme profit. En d’autres termes, plus les compagnies d’assurance dépensent, plus elles font de revenus, et le coût réel diminue pour le grand public en raison de l’augmentation des primes.

Ce paysage, où les patients atteints d’une maladie chronique prennent des dizaines de pilules par jour dans une sorte de détente avec leur maladie, n’est pas le produit d’une conspiration consciente de l’industrie pharmaceutique. Il s’agit plutôt d’un paysage qui découle naturellement des prémisses que les soins de santé devraient être une industrie et non un service.

Il est peu probable que les soins de santé aux États-Unis se débarrassent de leur obéissance au marché dans un avenir proche. Mais que se passerait-il si des incitatifs financiers pouvaient être cooptés pour s’attaquer aux facteurs liés au mode de vie qui sous-tendent les maladies chroniques ? Et si nous pouvions rendre ces interventions lucratives d’une façon ou d’une autre ?

Peut-être qu’on peut. Les maladies chroniques coûtent cher – les problèmes cardiovasculaires à eux seuls ont coûté aux États-Unis plus de 300 milliards de dollars en 2012. S’attaquer aux causes sous-jacentes peut nous faire économiser énormément d’argent. L’astuce consiste à lier les dépenses liées au parrainage de changements de style de vie à la récompense financière de l’épargne à long terme.

Dean Ornish, aujourd’hui médecin et auteur bien connu, réfléchit à ce casse-tête depuis les années 1990. Muni d’études montrant que le changement de mode de vie pourrait inverser la maladie cardiaque, M. Ornish s’est adressé en 1993 à l’un des plus grands assureurs de soins de santé des États-Unis avec une proposition : offrir une couverture pour son programme et réaliser d’importantes économies en bout de ligne. La compagnie a pris le pari et a gagné. Des études subséquentes ont révélé que le programme Ornish a permis de réduire de près de 50 % les dépenses liées aux interventions cardiaques invasives sur trois ans et de réduire de plus de 80 % le nombre d’admissions à l’hôpital.

Malgré ces premiers résultats, de nombreux assureurs restent sceptiques.

Selon Hilary Seligman, médecin à l’Université de Californie, à San Francisco, l’une des principales raisons de leur scepticisme est que la plupart des Américains changent d’assureur à quelques années d’intervalle. Cela signifie que si un assureur décide d’investir dans un changement de style de vie pour ses clients, les économies qui en découlent sont susceptibles de revenir à un autre assureur à mesure que ces clients passent d’une compagnie à l’autre à la recherche de meilleurs prix.

Mais Seligman pense que les changements de mode de vie – en particulier concernant l’alimentation – peuvent être assez puissants pour fournir des économies même à court terme. Elle participe à un vaste essai en cours en Californie pour déterminer si la distribution de repas nutritifs aux patients atteints d’insuffisance cardiaque ou de diabète peut réduire les coûts. L’essai s’appuiera sur de plus petites études antérieures qui ont donné des résultats prometteurs : une étude menée à Philadelphie a révélé que les repas sur mesure sur le plan médical réduisaient les coûts mensuels totaux des soins de santé de 25 % pour l’ensemble du groupe de patients. Une étude similaire à San Francisco a montré une forte tendance à la diminution des hospitalisations.

Les grandes compagnies d’assurance maladie commencent à en prendre note. Une étape importante a été franchie en 2010, lorsque le programme national d’assurance maladie des États-Unis, Medicare, a accepté d’offrir des remboursements pour le programme Ornish. En 2016, des assureurs majeurs comme Aetna, Blue Shield of California, Anthem et Highmark offraient également des remboursements.

La marchandisation des soins de santé déforme la forme du traitement médical et influe sur les thérapies disponibles pour les patients.

Il s’agit de développements prometteurs pour les maladies chroniques qui semblent avoir une composante de style de vie claire, comme les maladies cardiovasculaires et le diabète. Mais qu’en est-il des autres maladies moins liées au mode de vie, comme l‘autisme, les maladies auto-immunes ou les maladies infectieuses tropicales ? Existe-t-il d’autres moyens de mettre au point des traitements efficaces en l’absence d’incitations fortes sur le marché ?

L’une d’entre elles pourrait passer par des soins de santé nationalisés. Au Royaume-Uni, par exemple, le National Health Service promeut des réseaux de recherche collaborative sur les maladies rares et investit directement dans la recherche sur les maladies négligées plutôt que d’utiliser des incitations vulnérables à l’exploitation. Une fois qu’un nouveau traitement est mis au point, le National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni examine les données cliniques et économiques afin de négocier un prix plus proche de la valeur d’un médicament. L’un des principaux avantages de ce système est que le prix des médicaments d’ordonnance au Royaume-Uni est l’un des plus bas du monde, bien que certains détracteurs croient que le modèle décourage l’innovation.

Il existe aussi des possibilités plus agile, qui ne dépendent pas de la force brute d’un grand secteur public. Après avoir remporté le prix Nobel de la paix en 1999, l’organisation à but non lucratif Médecins sans frontières a utilisé l’argent de son prix pour lancer l’initiative Drugs for Neglected Diseases Initiative, également connue sous le nom de DNDi. Sa mission est de tirer parti des partenariats entre le milieu universitaire, le gouvernement et l’industrie pour mettre au point de nouveaux traitements contre les maladies. L’organisation n’est pas redevable à la perspective de profit, et peut se concentrer sur des maladies que les compagnies pharmaceutiques ont tendance à ignorer. La plupart des fonds proviennent de la philanthropie privée, ce qui amène certains à s’interroger sur sa durabilité.

Néanmoins, il s’avère être un modèle étonnamment efficace. L’initiative a été approuvée pour six nouveaux traitements contre les maladies tropicales négligées et 26 autres sont en cours de développement. Elle y est parvenue avec environ 300 millions de dollars – une fraction des 1,4 milliard de dollars que les grandes sociétés pharmaceutiques dépensent en moyenne pour mettre au point un seul médicament.

L’organisation s’est maintenant tournée vers le développement de nouveaux traitements pour les maladies courantes dans les pays développés, à commencer par l’hépatite C. Comme mentionné précédemment, les traitements actuels de l’hépatite C sont efficaces mais extraordinairement coûteux. Le DNDi mène des essais cliniques d’un régime de traitement beaucoup plus abordable en Malaisie et en Thaïlande. Et en 2015, l’initiative a commencé à travailler sur de nouveaux traitements pour les infections résistantes aux antibiotiques. De nombreux observateurs surveillent de près pour voir si les méthodes de l’organisation peuvent être appliquées à d’autres maladies communes au monde développé.

La critique de l’influence du marché dans le domaine des soins de santé n’est pas nouvelle. Mais cette critique a souvent été exclusivement économique, se concentrant sur les coûts et les dépenses. On a accordé beaucoup moins d’attention à la façon dont la marchandisation des soins de santé déforme la forme même du traitement médical et influence les thérapies disponibles pour les patients.

Si nous ne reconnaissons pas comment le marché fonctionne contre nous, comment pourrons-nous faire en sorte qu’il fonctionne pour nous ?

Aeon

 

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